Medicina: emofilia, terapia genica funziona nei cani

 

Milano, 20 nov. (Adnkronos Salute) - Curare l'emofilia correggendo l'errore che la causa nel Dna. La terapia genica ha funzionato nei cani, un passo avanti che accende le speranze anche per l'uomo. Due animali su 3 affetti da una malattia simile all'emofilia A (che colpisce circa un maschio su 10 mila nati), sottoposti a un trattamento sperimentale di terapia genica, sono rimasti senza sintomi per oltre 2 anni dopo che gli scienziati guidati da David Wilcox del Medical College of Wisconsin, a Milwaukee (Usa), hanno somministrato ai cani la versione sana del gene per il fattore VIII della coagulazione.

Il gene è stato veicolato nelle piastrine utilizzando un vettore virale. Lo studio è stato pubblicato su 'Nature Communications'.

Secondo la Haemophilia Society britannica, interpellata dalla Bbc online, una terapia genica contro i disturbi della coagulazione del sangue potrebbe essere disponibile per l'uomo in 10 anni. La Bbc ricorda inoltre che, nel 2011, 6 pazienti con emofilia B sono stati sottoposti a terapia genica e che il trattamento ha permesso a 4 di loro di interrompere l'assunzione di farmaci.

 


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