Medicina: emofilia, terapia genica funziona nei cani

 

Milano, 20 nov. (Adnkronos Salute) - Curare l'emofilia correggendo l'errore che la causa nel Dna. La terapia genica ha funzionato nei cani, un passo avanti che accende le speranze anche per l'uomo. Due animali su 3 affetti da una malattia simile all'emofilia A (che colpisce circa un maschio su 10 mila nati), sottoposti a un trattamento sperimentale di terapia genica, sono rimasti senza sintomi per oltre 2 anni dopo che gli scienziati guidati da David Wilcox del Medical College of Wisconsin, a Milwaukee (Usa), hanno somministrato ai cani la versione sana del gene per il fattore VIII della coagulazione.

Il gene stato veicolato nelle piastrine utilizzando un vettore virale. Lo studio stato pubblicato su 'Nature Communications'.

Secondo la Haemophilia Society britannica, interpellata dalla Bbc online, una terapia genica contro i disturbi della coagulazione del sangue potrebbe essere disponibile per l'uomo in 10 anni. La Bbc ricorda inoltre che, nel 2011, 6 pazienti con emofilia B sono stati sottoposti a terapia genica e che il trattamento ha permesso a 4 di loro di interrompere l'assunzione di farmaci.

 


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