Roma, 17 giu. (Adnkronos Salute) - Mielofibrosi, una malattia rara che in Italia fa registrare 350 nuovi casi l'anno in Italia per un totale di circa 4.000 pazienti e che colpisce il midollo osseo. Nei casi più gravi può trasformarsi in leucemia acuta, ma l'eterogeneità accompagnata dalla non specificità dei sintomi ne rendono complesso l'iter diagnostico. Una volta accertata la diagnosi, non esiste inoltre una cura specifica in grado di risolvere la malattia, ma soluzioni terapeutiche capaci di agire sui suoi sintomi, migliorando la qualità di vita dei pazienti. Una nuova classe di farmaci, gli inibitori delle proteine Jak1 e Jak2 - che la ricerca ha individuato avere un ruolo centrale nell'insorgenza della malattia - sono in fase avanzata di studio e presto saranno disponibili anche per i pazienti italiani.

L'alterazione fisica più specifica e invalidante della mielofibrosi è la splenomegalia, ovvero l'aumento delle dimensioni della milza. Novartis ha annunciato i risultati di uno studio di fase III di follow up di tre, anni che hanno mostrato come Jakavi* (ruxolitinib) abbia apportato un miglioramento della sopravvivenza globale (riduzione del 52% del rischio di morte) e una riduzione netta delle dimensioni della milza, rispetto alla terapia convenzionale. In un'analisi esplorativa a lungo termine separata, Jakavi ha inoltre rallentato o stabilizzato il progresso di fibrosi del midollo osseo, fra le conseguenze della mielofibrosi, un effetto che non è stato osservato con la terapia convenzionale nei pazienti con la malattia avanzata. I dati sono stati presentati al 18° Congresso dell'Associazione europea di ematologia in corso a Stoccolma, evidenzia una nota.

"Jakavi - ha commentato Alessandro Vannucchi, Dipartimento di Ematologia, Università di Firenze, autore principale dello studio - è il primo farmaco a dimostrare un miglioramento della sopravvivenza generale nei pazienti con mielofibrosi avanzata. Inoltre, siamo incoraggiati da questi ultimi risultati dello studio, che confermano come i rapidi effetti positivi di Jakavi nel migliorare i sintomi dei pazienti siano sostenuti nel lungo termine". "Questi dati - ha detto Alessandro Riva, Global Head, Oncology Development and Medical Affairs, Novartis Oncology - sono di grande interesse perché il trapianto di midollo osseo, che comporta un alto rischio di morbilità e mortalità, è l'unica altra opzione che ha dimostrato di avere un impatto sulla fibrosi del midollo osseo in pazienti con mielofibrosi avanzata".