Ricerca: terapia genica contro problemi vista, positivi 2 studi

Uno su pazienti umani e uno su cani 

Roma, 6 mag. (Adnkronos Salute) - (Embargo alle 18.45) - In due diversi studi scientifici presentati al meeting annuale della Association for Research in Vision and Ophthalmology di Orlando, gli esperti sono riusciti a sviluppare geni sani per prevenire malattie della vista che derivano da difetti genetici.

Nel primo si parla di coroideremia, patologia rara che causa cecità progressiva e irreversibile: gli scienziati hanno sviluppato un virus che può sostituire il gene mancante (che causa la malattia) nelle cellule della parte posteriore dell'occhio. Sei mesi dopo che il virus è stato iniettato nei pazienti, i risultati hanno mostrato che alcuni hanno ottenuto miglioramenti della vista.

Nel secondo lavoro, i ricercatori hanno sviluppato una terapia genica per fermare la progressione di una forma di retinite pigmentosa, una malattia ereditaria trasmessa dalle madri ai figli. Questa volta i test sono avvenuti su modello animale, cioè su alcuni cani affetti dalla malattia: due anni dopo la somministrazione della terapia in una fase precoce della malattia, il trattamento è rimasto efficace. Stessa risposta positiva anche su cani in fase media e avanzata della malattia.

 


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