Studio Italia-Gb apre a identificazione nuovi bersagli molecolari 

Pavia, 6 feb. (Adnkronos Salute) - Nuove speranze per la terapia dell'amiloidosi grazie a uno studio frutto della collaborazione tra i ricercatori dell'università di Pavia e il National Amyloidosis Centre dell'University College di Londra. La ricerca, pubblicata su 'Pnas', apre la strada all'identificazione di nuovi bersagli farmaceutici per il trattamento della malattia rara.

Il lavoro è firmato dal gruppo pavese di Vittorio Bellotti e Monica Stoppini, insieme ai colleghi britannici, e descrive alcuni eventi molecolari finora sconosciuti - spiega l'ateneo pavese in una nota - responsabili della trasformazione patologica della proteina transtiretina e in particolare della sua deposizione nel cuore. Questa proteina svolge normalmente un'importante funzione nel trasporto degli ormoni tiroidei e della vitamina A, ma in presenza di mutazioni diventa responsabile di forme familiari di amiloidosi. La proteina perde progressivamente la sua funzione fisiologica e forma degli aggregati che si depositano nei tessuti danneggiandoli gravemente.

La caratterizzazione del meccanismo molecolare della malattia apre la strada allo sviluppo di farmaci ancora più efficaci nel trattamento di varie gravi forme di amiloidosi.