Il farmaco Zolgensma* è stato approvato dalla FDA, l'autorità sanitaria americana, per bambini di età inferiore ai due anni con Sma, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi 

È il farmaco più caro nella storia della sanità americana e quindi probabilmente del mondo: Novartis si è vista autorizzare negli Stati Uniti una terapia genica da 2,1 milioni di dollari per un solo intervento su bambini piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (Sma). Il prezzo del trattamento, che viene somministrato una sola volta, è precisamente di 2,125 milioni di dollari (2,14 milioni di franchi) ed è destinato a suscitare scalpore. Il farmaco Zolgensma* è stato approvato dalla Food and Drug Administration, l'autorità sanitaria americana, per bambini di età inferiore ai due anni con Sma, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi.

L'autorizzazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito. Nelle forme più gravi i neonati affetti da questa patologia non sviluppano alcuna forza muscolare e solo pochi di loro raggiungono i due anni di vita. Zolgensma interviene sostituendo il gene primario Smn1 che è difettoso o mancante: così facendo si evita il deterioramento delle funzioni muscolari. Novartis si difende affermando che la sua cura costa circa la metà di un accompagnamento terapeutico della Sma nell'arco di 10 anni.

In una conferenza con gli investitori, il Ceo Vas Narasimhan ha detto inoltre che il colosso farmaceutico, avendo l'obiettivo di rendere il trattamento accessibile al numero più alto possibile di genitori, si è accordato con i soggetti pagatori su un modello innovativo di pagamento. Il prezzo può ad esempio essere pagato a rate in 5 anni. Inoltre ci si basa sull'efficacia del prodotto: non si paga se non funziona. L'obiettivo, ha spiegato Narasimhan, è mantenere il contributo a carico dei genitori interessati al livello più basso possibile e offrire loro il maggior sostegno finanziario possibile.

Il manager si è detto fiducioso di vedere Zolgensma affermarsi rapidamente sul mercato. Inoltre, Novartis sta conducendo diversi studi con pazienti più anziani per vedere di poter ampliare ulteriormente la cerchia di malati che possono beneficiare del trattamento.

Le notizie sul farmaco sono state apprezzate dagli analisti. Gli specialisti di Vontobel, che finora prevedevano un prezzo di 1,5 milioni, anticipano l'omologazione ad altre forme di malattia e correggono al rialzo le previsioni sui ricavi annui previsti, che dovrebbero raggiungere 2,8 miliardi di dollari, contro gli 1,0 miliardi attesi in precedenza. La Banca cantonale di Zurigo accoglie con favore l'autorizzazione negli Usa, parlando di un prezzo "accettabile". Novartis, in origine, aveva proposto un costo di 5 milioni di dollari per paziente, ma una revisione di un gruppo indipendente di esperti negli Usa, l'Institute for Clinical and Economic Review, ha concluso che la stima era eccessiva.

Sviluppato dal laboratorio americano Avexis, il farmaco è stato acquisito nel maggio 2018 per 9 miliardi di dollari (circa 8,92 miliardi di franchi) da Novartis. Il Zolgensma viene somministrato in dose singola per trattare l'atrofia muscolare spinale. In Europa e in Giappone il trattamento è attualmente soggetto a una revisione "prioritaria" da parte delle autorità sanitarie.